Élamipretide (SS-31) : un an après son feu vert, le bilan du 1er médicament mitochondrial

Le 19 septembre 2025, la FDA accordait une autorisation accélérée à Forzinity, nom commercial de l’élamipretide. Pour la communauté des peptides, la molécule était connue depuis longtemps sous son nom de code, SS-31. Pour les familles touchées par le syndrome de Barth, c’était le tout premier traitement d’une maladie jusqu’ici sans solution. Un an plus tard, le bilan est encourageant sur le plan médical, mais l’histoire n’est pas terminée : l’efficacité doit encore être confirmée, et la molécule fait l’objet d’un trafic que la FDA commence à traquer.

Une maladie ultra-rare et un long parcours réglementaire

Le syndrome de Barth est une maladie génétique liée à des mutations du gène TAZ, qui perturbent le métabolisme de la cardiolipine, un lipide essentiel au fonctionnement des mitochondries. Elle touche environ 150 personnes aux États-Unis, très majoritairement des garçons, et se manifeste par une insuffisance cardiaque parfois dès la petite enfance, une faiblesse musculaire et une fatigue importante.

L’élamipretide est un petit peptide qui se fixe à la cardiolipine dans la membrane interne des mitochondries. Son parcours a été chaotique. Selon BioPharma Dive, la FDA avait refusé d’examiner un premier dossier en 2021, puis rejeté la demande en mai 2025, alors même qu’un comité consultatif s’était prononcé en faveur de son efficacité en 2024. Un dossier révisé a été accepté en août 2025, avant l’autorisation de septembre.

Une autorisation sur un critère intermédiaire

L’autorisation accélérée repose sur l’amélioration de la force des muscles extenseurs du genou, un critère jugé « raisonnablement susceptible » de prédire un bénéfice clinique. Les données viennent de l’essai TAZPOWER, un essai de phase 2 randomisé en double aveugle contre placebo, suivi d’une extension ouverte. Selon Pharmacy Times, le test de marche de six minutes s’améliorait de 96,1 mètres en cumulé à la semaine 168, avec une amélioration de la fatigue et de certains paramètres cardiaques en imagerie. Les réactions au point d’injection étaient l’effet indésirable le plus fréquent.

Il faut garder en tête la limite de ce dossier : il s’agit d’un petit essai, dans une maladie ultra-rare, et le traitement n’est autorisé que chez les patients pesant au moins 30 kg. BioPharma Dive rappelle que seule la moitié environ des patients diagnostiqués atteignent ce seuil de poids.

Un lancement progressif et un essai de confirmation

Le traitement est disponible depuis la fin 2025, avec un lancement commercial formel au deuxième trimestre 2026. Dans un point publié le 30 avril 2026, Stealth BioTherapeutics indiquait que 33 patients avaient débuté le traitement et que 85 % d’entre eux bénéficiaient d’une prise en charge.

La suite se joue sur trois fronts. D’abord, l’essai de confirmation contrôlé par placebo, exigé par la FDA dans le cadre de l’autorisation accélérée, dont le design a été présenté au congrès Euromit à Angers, début juin 2026. Ensuite, l’extension aux enfants de moins de 30 kg : une étude pharmacocinétique est prévue en 2026, en vue d’une éventuelle demande en 2027 pour des enfants dès 5 ans. Enfin, d’autres maladies mitochondriales : des résultats de l’essai de phase 3 NuPOWER dans le sous-groupe des patients porteurs de mutations POLG ont été présentés à Euromit, et la société discute avec la FDA d’un nouvel essai pivot. Dans la DMLA sèche, l’essai de phase 3 ReNEW doit livrer ses résultats fin 2027.

Déjà sur le marché gris

Revers de la notoriété, l’élamipretide est aussi vendu en ligne sous l’étiquette « SS-31 », hors de tout circuit pharmaceutique. Début septembre 2026, la FDA a adressé des lettres d’avertissement à cinq vendeurs de peptides « pour la recherche » ; parmi les produits visés figuraient le rétatrutide, le sémaglutide, la tésamoréline et l’élamipretide. L’agence a rejeté l’argument de l’usage « en laboratoire uniquement », estimant que les sites montraient une destination à l’usage humain, et a rappelé que des injectables non contrôlés peuvent exposer à des risques graves.

En France, Forzinity n’a pas d’autorisation de mise sur le marché. L’élamipretide bénéficie d’une désignation de médicament orphelin auprès de l’Agence européenne du médicament, ce qui n’est pas une autorisation.

Ce qu’il faut retenir

• L’élamipretide (SS-31) est le premier médicament ciblant la mitochondrie autorisé aux États-Unis, uniquement pour le syndrome de Barth (patients d’au moins 30 kg).
• Son autorisation est accélérée : le bénéfice clinique doit être confirmé par un essai contrôlé en cours de lancement.
• Aucune donnée ne soutient son usage « anti-âge » ou sportif chez des personnes en bonne santé.
• La FDA cible désormais les vendeurs en ligne qui le proposent. Pour en savoir plus : notre fiche SS-31.

Sources

• Stealth BioTherapeutics, communiqué d’autorisation accélérée de Forzinity, septembre 2025
• Pharmacy Times, FDA Grants Accelerated Approval to Elamipretide, First Treatment for Barth Syndrome, 2025
• BioPharma Dive, FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance, septembre 2025
• Stealth BioTherapeutics, Commercial Launch Update and Pipeline Progress, 30 avril 2026
• Stealth BioTherapeutics, Updates on Elamipretide at Euromit 2026, 26 mai 2026
• Stealth BioTherapeutics, Commercial and R&D Pipeline Update and 2026 Strategic Priorities
• Pharmaceutical Technology, FDA cracks down on online black market for weight loss peptides, 2 septembre 2026

Article publié à titre d’information, il ne remplace pas l’avis d’un professionnel de santé. Aucun produit non autorisé ne doit être utilisé hors cadre médical. Avertissement médical.