Imaginez un médicament anticancéreux puissant. Il circule partout dans le sang… sauf dans le cerveau, où il bute contre un mur. C’est tout le drame du glioblastome, le cancer du cerveau le plus redouté. Ce vendredi 9 octobre, le laboratoire suédois Oncopeptides a annoncé qu’un de ses médicaments, construit autour d’un peptide, avait réussi à passer ce mur chez trois patients.
Ce qu’il faut retenir
- Le melflufen (Pepaxti) a été détecté dans la tumeur retirée chez les 3 premiers patients opérés à Oslo.
- Données du fabricant, non publiées ni relues : 3 patients sur une dizaine prévus.
- Aucun résultat d’efficacité ni de survie à ce stade.
- En Europe, Pepaxti n’est autorisé que contre le myélome multiple avancé.
Pourquoi le cerveau est-il si difficile à soigner ?
Le cerveau est protégé par une sorte de filtre très serré : la barrière hémato-encéphalique. Ce sont les parois des petits vaisseaux sanguins du cerveau. Elles laissent passer l’oxygène et le sucre, mais bloquent la plupart des microbes, des toxines… et des médicaments.
C’est utile pour se défendre. C’est un cauchemar quand une tumeur se développe derrière cette barrière. Beaucoup de chimiothérapies n’atteignent tout simplement pas les cellules malades en quantité suffisante.
Le glioblastome est une tumeur agressive. Selon le communiqué du laboratoire, la survie médiane reste de seulement 12 à 15 mois : la moitié des malades vivent moins longtemps que cela. En France, l’Institut du Cerveau estime à environ 6 000 par an les nouveaux cas de tumeurs du système nerveux central, et indique que les glioblastomes représentent environ 20 % des tumeurs cérébrales.
Qu’est-ce qu’un « conjugué peptide-médicament » ?
Un peptide est une petite chaîne d’acides aminés, les briques qui forment les protéines. Un conjugué, c’est un assemblage : on accroche un médicament à ce peptide pour l’aider à atteindre sa cible.
Le produit testé s’appelle le melflufen (nom complet : melphalan flufénamide). Il est déjà vendu en Europe sous le nom de Pepaxti. Selon l’Agence européenne des médicaments, il abîme l’ADN des cellules cancéreuses pour les tuer. Le laboratoire décrit ses molécules comme « lipophiles », c’est-à-dire qu’elles se dissolvent bien dans les graisses. Or les membranes des cellules sont faites de graisses : c’est l’un des arguments avancés pour expliquer le passage.
Qu’ont-ils découvert ?
L’étude se déroule à l’Hôpital universitaire d’Oslo, en Norvège. Elle recrute des personnes dont le glioblastome est revenu et qui doivent être réopérées. Le principe : donner le médicament avant l’opération, puis mesurer ce qu’on retrouve dans la tumeur retirée. Les chercheurs parlent d’étude « fenêtre d’opportunité ».
Chez les trois premiers patients, le produit actif a été retrouvé dans le tissu tumoral. Les concentrations correspondent, selon le laboratoire, à ce que prévoyaient les essais chez l’animal. Le premier patient a reçu cinq doses mensuelles, sans toxicité majeure liée au médicament rapportée à ce jour. Une paralysie partielle liée à la chirurgie est en cours d’amélioration.
La patronne d’Oncopeptides, Sofia Heigis, parle d’une « avancée majeure » pour son entreprise. Le responsable de l’étude, le Pr Petter Brandal, est plus mesuré :
« Franchir la barrière hémato-encéphalique chez des patients atteints de glioblastome est une étape importante pour toute thérapie systémique contre le cancer du cerveau » (traduit par nos soins).
« Systémique » veut dire un traitement qui passe par le sang, et non appliqué directement dans le cerveau. Le Pr Brandal est l’investigateur principal de cette étude financée par le laboratoire.
Pourquoi rester prudent ?
- Qui parle ? Le fabricant lui-même, dans un communiqué. Les résultats n’ont pas été relus par d’autres scientifiques ni publiés dans une revue.
- Combien de patients ? Trois, sur une dizaine prévus. C’est un tout début.
- Quoi exactement ? On sait que le produit entre dans la tumeur. On ne sait pas s’il la fait reculer, ni s’il allonge la vie. Être présent ne veut pas dire être efficace.
Attention aussi à ne pas confondre avec une autre piste récente aux peptides : un vaccin contre le glioblastome, qui cherche, lui, à réveiller le système immunitaire. Le melflufen est une chimiothérapie, pas un vaccin.
Qu’est-ce que ça change pour vous ?
Rien dans l’immédiat. Pepaxti est autorisé depuis le 17 août 2022 dans toute l’Union européenne, donc en France et en Belgique. Mais uniquement contre le myélome multiple, un cancer de la moelle osseuse, et seulement chez des adultes déjà traités par au moins trois lignes de traitement. Il n’est pas autorisé contre le glioblastome.
Si vous ou un proche êtes concernés, quelques questions peuvent être posées à l’équipe de neuro-oncologie :
- Existe-t-il des essais cliniques ouverts près de chez nous ?
- Mon dossier pourrait-il être présenté à une réunion de spécialistes pour en discuter ?
- Quelles sont les pistes déjà validées pour ma situation ?
Les peptides sont une famille de molécules très large, des hormones aux médicaments contre le cancer. Pour s’y retrouver, notre guide des peptides fait le point. On a aussi vu récemment un peptide radioactif « tête chercheuse » contre un cancer rare : la même idée de transporter le traitement au bon endroit.
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Sources
- Oncopeptides, communiqué du 9 octobre 2026 : confirmation du passage de la barrière hémato-encéphalique (étude OP-701/INSULA)
- News-Medical, 9 octobre 2026 : Oncopeptides confirms blood-brain barrier penetration…
- Agence européenne des médicaments, fiche Pepaxti (EPAR)
- Institut du Cerveau, fiche Tumeurs cérébrales
Article publié à titre d’information, il ne remplace pas l’avis d’un professionnel de santé. Aucun produit non autorisé ne doit être utilisé hors cadre médical. Avertissement médical.